PNAS: siRNA-球形核酸的作用机理
Natt
2020-01-06
尽管小的干扰RNA（siRNA）是治疗许多疾病的有前景的药物，但是细胞递送的困难阻止了它们的广泛应用。 使用球形核酸（SNA）作为单一实体基因调节剂可以克服此限制，因为SNA可以自然迅速进入50多种细胞类型。 因此，在研究和临床环境中，siRNA-SNA已被广泛用于实现基因敲除。然而，关于siRNA-SNAs基因调控的机制尚不清楚。于此，西北大学Richard W. Carthew和Chad A. Mirkin等人对siRNA-SNAs的胞浆过程及其如何导致基因敲除进行研究。借助这种机制，研究人员设计了一个SNA架构，其siRNA密度高出一个数量级。 重要的是，这种较高的密度可降低SNA的细胞毒性，而不会降低RNA干扰性能。
Gokay Yamankurt, Chad A. Mirkin. Et al., The effector mechanism of siRNA spherical nucleic acids. Proceedings of the National Academy of Sciences Jan 2020, 201915907
https://www.pnas.org/content/early/2020/01/02/1915907117
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