Nat Rev Chem：小分子靶向RNA

纳米技术

2024-03-05

识别RNA结合物的创新方法的发展在化学生物学和药物发现中引起研究者的广泛关注。靶向细菌核糖体RNA的抗生素在市场上已经销售数十年，但是人们对RNA靶向产生的新兴趣说明更好的理解涉及RNA的复杂细胞过程是非常必要的。小分子能够用于探索RNA的生物功能以及验证RNA作为治疗靶点的工具，它们最终能够得到新药。最近小分子RNA取得了一些进展，但是合理设计特定的RNA结合物需要人们更好的了解RNA与靶标之间的相互作用，以达到所需的生物反应。

有鉴于此，蔚蓝海岸大学Maria Duca等综述RNA靶向未曾充分研究领域面临的挑战，以及RNA的结合、相互作用和影响的策略相关进展。

本文要点

（1）

总结了小分子与RNA结合的结构，小分子与RNA之间的相互作用，对小分子特征对其与RNA之间结合、选择性、生物活性的重要特点，对目前人们对特定RNA结合以及其产生的新功能进行详细总结。

（2）

作者对RNA靶向领域目前成功克服的挑战以及需要进一步发展和克服的相关问题进行重点介绍，该文献有助于促进药物化学家和化学生物学家开展小分子靶向RNA的相关研究。

参考文献

Kovachka, S., Panosetti, M., Grimaldi, B. et al. Small molecule approaches to targeting RNA. Nat Rev Chem 8, 120–135 (2024)

DOI: 10.1038/s41570-023-00569-9

https://www.nature.com/articles/s41570-023-00569-9