Nature Rev. Bioeng.：用于基因治疗的细胞外囊泡
Natt
近日，哈佛医学院Xandra O. Breakefield、Koen Breyne等人综述了用于基因治疗的细胞外囊泡的相关进展。
基因治疗为治疗以前无法治愈的疾病带来了希望，例如遗传性疾病、癌症和自身免疫性疾病。然而，基因治疗需要具有细胞和组织特异性的有效递送，这仍然具有挑战性，因为病毒递送载体的靶向性和载货能力有限，并且存在免疫原性和毒性问题。细胞外囊泡可以设计为基因治疗的非病毒载体，因为它们能够递送多种类型的货物，包括转基因、小编码或非编码 RNA、DNA 和功能性蛋白质。重要的是，细胞外囊泡在免疫学上是中性的，可以跨越生物屏障。
在本综述中，研究人员讨论了细胞外囊泡在基因治疗中的应用。研究人员概述了细胞外囊泡的固有内容如何促进不同的基因治疗方法，并研究了用于装载基因治疗工具、靶向递送和货物释放的细胞外囊泡的设计。最后，研究人员调查了细胞外囊泡的临床应用，并强调了重要的工程和转化挑战。
要点
细胞外囊泡的多样性使其可用作基因治疗的载体，包括基因添加、基因编辑、mRNA、沉默和基因转录调控。
细胞外囊泡可以使用内源性方法装载基因治疗工具，通过设计细胞分泌装载特定货物的细胞外囊泡，或使用外源性方法将货物直接整合到囊泡中。
细胞外囊泡可以设计成显示靶向部分，从而将基因治疗工具递送到特定细胞。
融合蛋白或病毒细胞进入的成分可以显示在细胞外囊泡的表面上，以控制货物在细胞内空间的部署。
作为蛋白质、DNA 或 RNA 载体的细胞外囊泡正在临床试验中针对多种疾病进行测试。
参考文献：
Di Ianni, E., Obuchi, W., Breyne, K. et al. Extracellular vesicles for the delivery of gene therapy. Nat Rev Bioeng (2025).
https://doi.org/10.1038/s44222-025-00277-7
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